Η Spark Therapeutics αναφέρει ότι θα χρεώσει 850.000 δολάρια για τη νέα γονιδιακή θεραπεία της για την τυφλότητα, καθιστώντας το προϊόν της, το πιο ακριβό φάρμακο στην αγορά και ξεκινώντας μια συζήτηση σχετικά με το πόσο προσιτές είναι οι πρωτοποριακές θεραπείες.
Ο Jeff Marrazzo, διευθύνων σύμβουλος της Spark, δήλωσε ότι η εταιρεία θα χρεώσει το Lucturna 425.000 δολάρια για κάθε μάτι. Το φάρμακο πρόσφατα έγινε η πρώτη γονιδιακή θεραπεία, που εγκρίθηκε από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων.
Σύμφωνα με τους Financial Times, ακόμα και στα 850.000 δολάρια, το Luxturna είναι πιο οικονομικό από την τιμή του 1 εκατ. δολαρίων, που η εταιρεία είχε υπαινιχθεί ότι θα κοστίζει, μόλις πριν από λίγες εβδομάδες.
Σε συνέντευξή του τον περασμένο μήνα, ο κ. Marrazzo είπε ότι η εταιρεία πίστευε πως «η αξία μιας θεραπείας όπως αυτή, υπερβαίνει το 1 εκατ. δολάρια».
Σε αντίθεση με τα παραδοσιακά φάρμακα, τα οποία τείνουν να λαμβάνονται για μήνες ή χρόνια κάθε φορά, οι γονιδιακές θεραπείες προορίζονται να είναι εφάπαξ και να αντιμετωπίζουν την ασθένεια στην πηγή τους, εντοπίζοντας δηλαδή το πρόβλημα στο DNA, έτσι ώστε το σώμα να μπορεί να επιδιορθωθεί μόνο του.
Το Luxturna της Spark, για παράδειγμα, περιλαμβάνει την εισαγωγή ενός αντιγράφου του γονιδίου που απουσιάζει, απευθείας στο μάτι του ασθενούς, ενθαρρύνοντας το σώμα να παράγει μια πρωτεΐνη απαραίτητη για την όραση. Σε κλινικές δοκιμές, το φάρμακο αποκατέστησε την όραση, σε ορισμένα άτομα με σοβαρά προβλήματα.
Πηγή: euro2day
