Η Genzyme, εταιρεία του Ομίλου Sanofi, ανακοίνωσε την έγκριση της ελιγλουστάτης σε μορφή κάψουλας από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), τη μοναδική πρώτης γραμμής από του στόματος θεραπεία για συγκεκριμένο πληθυσμό ενήλικων ασθενών με νόσο Gaucher Τύπου 1.
Ένας μικρός αριθμός ενήλικων ασθενών οι οποίοι μεταβολίζουν την ελιγλουστάτη με ταχύτερο ή απροσδιόριστο ρυθμό, όπως αυτός εντοπίζεται μέσω μιας πιστοποιημένης εργαστηριακής γενετικής εξέτασης, δεν θα είναι κατάλληλος για θεραπεία με ελιγλουστάτη. Η ελιγλουστάτη αναμένεται να καταστεί διαθέσιμη στους ασθενείς στις ΗΠΑ σε διάστημα ενός μήνα.
«Η ελιγλουστάτη αποτελεί μια νέα σημαντική επιλογή για ασθενείς που πάσχουν από τη νόσο Gaucher τύπου 1» δήλωσε η Rhonda Buyers, CEO του αμερικανικού Εθνικού Ιδρύματος για τη Νόσο Gaucher (Gaucher National Foundation), προσθέτοντας ότι «καθώς η θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης αποτελεί την τυπική αντιμετώπιση για τη νόσο Gaucher, οι ασθενείς υπόκεινται σε εφ' όρου ζωής ενδοφλέβια θεραπεία . Με την έγκριση ως από του στόματος θεραπείας πρώτης γραμμής από τον FDA, η ελιγλουστάτη είναι σε θέση να αποτελέσει μια πολύτιμη θεραπευτική επιλογή για άτομα που πάσχουν από αυτή τη σοβαρή νόσο».
Η Genzyme διενεργούσε δεκαπέντε χρόνια ερευνητικό πρόγραμμα για την ανάπτυξη μίας από του στόματος θεραπείας για τη νόσο Gaucher, από τα πρώτα στάδια της χημικής σύνθεσης και την προκλινική έρευνα έως την κλινική ανάπτυξη. Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ελιγλουστάτης αντιπροσωπεύει το μεγαλύτερο κλινικό πρόγραμμα που εκπονήθηκε ποτέ για τη νόσο Gaucher, περιλαμβάνοντας περίπου 400 ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία σε 29 χώρες.
