Η Eli Lilly and Company και η Orna Therapeutics, Inc., μια βιοτεχνολογική εταιρεία που επικεντρώνεται στη μηχανική τροποποίηση ανοσοκυττάρων in vivo, ανακοίνωσαν σήμερα τη σύναψη οριστικής συμφωνίας βάσει της οποίας η Lilly θα εξαγοράσει την Orna.
Η Orna αναπτύσσει μια νέα κατηγορία θεραπειών που αξιοποιούν μηχανικά τροποποιημένο κυκλικό RNA σε συνδυασμό με καινοτόμα λιπιδικά νανοσωματίδια, επιτρέποντας στον ίδιο τον οργανισμό του ασθενούς να παράγει κυτταρικές θεραπείες ικανές να αντιμετωπίσουν την υποκείμενη νόσο. Το κύριο αναπτυξιακό πρόγραμμα της Orna είναι το ORN-252, μια έτοιμη για κλινικές δοκιμές θεραπεία in vivo χιμαιρικού αντιγονικού υποδοχέα Τ-κυττάρων (CAR-T) που στοχεύει το CD19 και έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία αυτοάνοσων νοσημάτων που καθοδηγούνται από Β-κύτταρα. Τα μέχρι σήμερα πειραματικά δεδομένα υποδηλώνουν ότι η πλατφόρμα κυκλικού RNA της Orna μπορεί να επιτυγχάνει πιο μακράς διάρκειας έκφραση θεραπευτικών πρωτεϊνών και, ως εκ τούτου, να ανοίγει τον δρόμο για θεραπείες που δεν είναι εφικτές με τις υφιστάμενες πλατφόρμες RNA ή κυτταρικής θεραπείας.
«Οι πρώιμες μελέτες αυτόλογης CAR-T έχουν δείξει τις δυνατότητες της κυτταρικής θεραπείας για ασθενείς με αυτοάνοσα νοσήματα, ωστόσο η πολυπλοκότητα, το κόστος και οι υλικοτεχνικές απαιτήσεις των ex vivo προσεγγίσεων καθιστούν δύσκολη την ευρεία διάθεση αυτών των καινοτομιών στον μεγάλο αριθμό ασθενών που τις χρειάζονται», δήλωσε ο Francisco Ramírez-Valle, M.D., Ph.D., Ανώτερος Αντιπρόεδρος και Επικεφαλής Έρευνας Ανοσολογίας και Πρώιμης Κλινικής Ανάπτυξης. «Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τους συναδέλφους της Orna ώστε να ξεκλειδώσουμε ενδεχομένως μια εντελώς νέα κατηγορία γενετικών φαρμάκων και κυτταρικών θεραπειών για ασθενείς που σήμερα έχουν περιορισμένες ή και μηδενικές θεραπευτικές επιλογές».
«Στην Orna πιστεύουμε ότι η τεχνολογία κυκλικού RNA μας, σε συνδυασμό με την κορυφαία στην κατηγορία της πλατφόρμα χορήγησης μέσω λιπιδικών νανοσωματιδίων (LNP), έχει τη δυνατότητα να ανοίξει τον δρόμο για in vivo CAR-T θεραπείες για ασθενείς με ένα ευρύ φάσμα αυτοάνοσων νοσημάτων που καθοδηγούνται από Β-κύτταρα. Είμαστε ενθουσιασμένοι που ενώνουμε τις δυνάμεις μας με τη Lilly, έναν ηγέτη του κλάδου στην ανάπτυξη θεραπειών με επίκεντρο τον ασθενή, ώστε να αξιοποιήσουμε πλήρως τις δυνατότητες αυτών των τεχνολογιών», δήλωσε ο Joe Bolen, Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος της Orna Therapeutics.
