Η Ovid Therapeutics Inc. (NASDAQ: Η OVID, εφεξής «Ovid»), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που είναι αφιερωμένη στην ανάπτυξη φαρμάκων που μεταμορφώνουν τις ζωές ανθρώπων με σπάνιες νευρολογικές νόσους, και η Angelini Pharma S.p.A. (εφεξής «Angelini Pharma»), μια ιταλική οικογενειακή φαρμακευτική εταιρεία που είναι αφοσιωμένη στην παροχή βοήθειας σε ασθενείς εστιάζοντας σταθερά κατά κύριο λόγο στη Ψυχική Υγεία, τις Σπάνιες Νόσους και την Υγεία των Καταναλωτών, ανακοίνωσε μια συμφωνία στην οποία ο Όμιλος Angelini Pharma θα είναι υπεύθυνος για την ανάπτυξη, την κατασκευή και την κυκλοφορία φαρμάκου για τη δυνητική θεραπεία του συνδρόμου Angelman στην Ευρωπαϊκή Ένωση και άλλες χώρες στον Ευρωπαϊκό Οικονομικό Χώρο (Ελβετία, Τουρκία και Ηνωμένο Βασίλειο) και τη Ρωσία. Ο Όμιλος Angelini Pharma θα υπογράψει τη σύμβαση μέσω της νέας της θυγατρικής εταιρείας, Angelini Pharma Rare Diseases AG. Πιστεύεται ότι το νέο φάρμακο είναι ο μοναδικός επιλεκτικός αγωνιστής για την υπο-ομάδα δ των υποδοχέων GABAA σε ανάπτυξη και επί του παρόντος είναι σε αξιολόγηση στη βασική δοκιμή Φάσης 3 NEPTUNE στο σύνδρομο Angelman, με τα βασικά αποτελέσματα να αναμένονται στο τέταρτο τρίμηνο του 2020.
Σύμφωνα με τους όρους της συμφωνίας, η Ovid θα λάβει προκαταβολή 20 εκατομμυρίων δολαρίων και έχει τη δυνατότητα να λάβει πληρωμές και άλλων 212,5 εκατομμυρίων δολαρίων όταν επιτευχθούν τα ορόσημα ανάπτυξης, παρασκευής και πωλήσεων για την αρχική ένδειξη (σύνδρομο Angelman), καθώς και διψήφια δικαιώματα εκμετάλλευσης επί των καθαρών πωλήσεων σε περίπτωση επιτυχούς κυκλοφορίας του φαρμάκου. Η Ovid θα διατηρήσει τα δικαιώματα εμπορικής εκμετάλλευσης του φαρμάκου για όλες τις ΗΠΑ και τον υπόλοιπο κόσμο.
«Είμαστε ενθουσιασμένοι για τη σύναψη μιας στρατηγικής συνεργασίας με τον Όμιλο Angelini Pharma με στόχο να φέρουμε το νέο φάρμακο, εάν εγκριθεί, στην κοινότητα της Ευρώπης που πάσχει από Angelman το συντομότερο δυνατό. Ο Όμιλος Angelini Pharma είναι ο ιδανικός συνεργάτης για την Ευρώπη καθώς έχουν βαθιά τοπική γνώση, εγκατεστημένη υποδομή με ιστορικό επιτυχούς κυκλοφορίας προϊόντων, και μια αφοσίωση στη βελτίωση της ποιότητας ζωής των κοινοτήτων ασθενών που εξυπηρετούν», δήλωσε ο Jeremy Levin, DPhil, MB, BChir, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Ovid Therapeutics. «Η εύρεση κατάλληλων συνεργατών ώστε να φέρουμε το νέο φάρμακο στην κοινότητα ασθενών με Angelman το συντομότερο δυνατό αποτελεί κεντρικό μέρος της παγκόσμιας στρατηγικής μας. Πιστεύουμε ότι αυτή η συνεργασία με την Angelini θα βοηθήσει να μεγιστοποιήσουμε την εμπορική αξία του φαρμάκου και να επιτύχουμε τους στρατηγικούς στόχους μας σε αυτή τη σημαντική γεωγραφική περιοχή».
«Σήμερα είναι η μέρα που θα θυμόμαστε. Μέσω της συνεργασίας μας με την Ovid Therapeutics, θέτουμε τα θεμέλια για την ανάπτυξη καινοτόμων λύσεων υγείας για σπάνιες νόσους, στο πλαίσιο της νέας στρατηγικής του Ομίλου Angelini Pharma», δήλωσε ο Pierluigi Antonelli, Διευθύνων Σύμβουλος της Angelini Pharma. «Η νέα επιχειρηματική μονάδα Angelini Pharma Rare Diseases AG θα συνεισφέρει στην ανάπτυξη, την καταχώρηση, την παραγωγή και, εάν εγκριθεί, την κυκλοφορία του φαρμάκου στην Ευρώπη, του πολλά υποσχόμενου φαρμάκου της Ovid Therapeutics που είναι υπό αξιολόγηση σε μια κλινική δοκιμή Φάσης 3 για τη θεραπεία του συνδρόμου Angelman. Αυτή τη στιγμή, δεν υπάρχει αποτελεσματική θεραπεία για αυτή τη σπάνια γενετική νόσο, που χαρακτηρίζεται από βαριά ψυχοκινητική αναπηρία, η οποία εκδηλώνεται από την παιδική ηλικία. Όταν δίνει καρπούς η αφοσίωσή μας, είμαστε περήφανοι τόσο από επιστημονικής πλευράς όσο και από την πλευρά της κοινωνικής προσφοράς».
«Ως μέτοχοι και εκτελεστικά στελέχη της Angelini Holding συνεχίζουμε να επενδύουμε στον φαρμακευτικό τομέα, ο οποίος σήμερα αντιπροσωπεύει τον μισό τζίρο του Ομίλου μας,» σχολίασαν η εκτελεστική αντιπρόεδρος Thea Paola Angelini και ο Διευθύνων Σύμβουλος Sergio Marullo di Condojanni. «Η παγκόσμια στρατηγική μας για την ανάπτυξη και τη διεθνοποίηση εστιάζει σε επιχειρηματικούς τομείς με μεγάλες δυνατότητες ανάπτυξης. Ιδιαίτερα, παρακολουθούμε στενά όλες τις ευκαιρίες που μπορεί να παρουσιαστούν, όχι μόνο στην υγειονομική περίθαλψη, αλλά και στον καταναλωτικό τομέα καθώς και των μηχανημάτων».
Σχετικά με το Σύνδρομο Angelman
Το Σύνδρομο Angelman είναι μια σπάνια γενετική πάθηση που χαρακτηρίζεται από ένα εύρος ενδείξεων και συμπτωμάτων. Τα χαρακτηριστικά αυτής της πάθησης περιλαμβάνουν καθυστερημένη ανάπτυξη, διανοητική αναπηρία, σοβαρή διαταραχή λόγου, προβλήματα κίνησης και ισορροπίας, σπασμούς, διαταραχές ύπνου και άγχος. Η πιο συχνή αιτία του συνδρόμου Angelman είναι η μειωμένη λειτουργικότητα του γονιδίου που κωδικοποιεί τη λιγάση E3A της πρωτεΐνης ουβικουϊτίνης (UBE3A), η οποία διαδραματίζει κρίσιμο ρόλο στην επικοινωνία των νευρικών κυττάρων, επιφέροντας διαταραχή στην αναστολή της τονικότητας. Τα άτομα με σύνδρομο Angelman κατά κανόνα έχουν φυσιολογική διάρκεια ζωής αλλά δε μπορούν να ζουν αυτόνομα. Συνεπώς, απαιτούν συνεχή υποστήριξη από ένα δίκτυο ειδικών και φροντιστών. Το σύνδρομο Angelman προσβάλλει περίπου από 1 στους 12.000 έως 1 στους 20.000 ανθρώπους παγκοσμίως.
Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ, τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων ή στον υπόλοιπο κόσμο για το σύνδρομο Angelman, και η θεραπεία κυρίως αποτελείται από παρεμβάσεις συμπεριφοράς και φαρμακολογική αντιμετώπιση των συμπτωμάτων.
Το σύνδρομο Angelman σχετίζεται με μείωση της αναστολής της τονικότητας, μιας λειτουργίας της εκλεκτικής υπο-ομάδας δέλτα (δ) του υποδοχέα GABAA που επιτρέπει στον ανθρώπινο εγκέφαλο να αποκρυπτογραφήσει τα διεγερτικά και τα ανασταλτικά νευρολογικά σήματα σωστά χωρίς υπερφόρτωση. Εάν η αναστολή της τονικότητας είναι μειωμένη, ο εγκέφαλος κατακλύζεται από σήματα και χάνει την ικανότητα να διαχωρίζει τον θόρυβο του περιβάλλοντος από τις κρίσιμες πληροφορίες.
Σχετικά με τη δραστική ουσία
Πιστεύεται ότι είναι ο μόνος εκλεκτικός αγωνιστής σε στάδιο ανάπτυξης της υπο-ομάδας δ των υποδοχέων GABAA και το πρώτο φάρμακο που στοχεύει ειδικά στη διάσπαση της αναστολής της τονικότητας, μιας κεντρικής φυσιολογικής διεργασίας του εγκεφάλου που θεωρείται ότι είναι η υποκείμενη αιτία ορισμένων νευροαναπτυξιακών διαταραχών. Η δραστική του έχει καταδειχθεί σε εργαστηριακές μελέτες και σε ζωικά μοντέλα ότι ενεργοποιεί εκλεκτικά την υπο-ομάδα δ των υποδοχέων GABAA,, οι οποίοι βρίσκονται στον εξωσυναπτικό χώρο (εκτός της σύναψης), και ως εκ τούτου επιδρούν στη νευρωνική δραστηριότητα μέσω ρύθμισης της τονικής αναστολής.
Η Ovid αναπτύσσει το φάρμακο για τη θεραπεία του συνδρόμου Angelman και του συνδρόμου εύθραυστου Χ χρωμοσώματος για τη δυνητική αποκατάσταση της αναστολής της τονικότητας και ως εκ τούτου αντιμετωπίζει αρκετά βασικά προβλήματα αυτών των παθήσεων. Και στα δύο αυτά σύνδρομα, η υποκείμενη παθοφυσιολογία περιλαμβάνει τη διάσπαση της αναστολής της τονικότητας που ρυθμίζεται μέσω της δ υπο-ομάδας των υποδοχέων GABAA. Σε προκλινικές μελέτες, παρατηρήθηκε ότι το φάρμακο βελτίωσε τα συμπτώματα του συνδρόμου Angelman και του συνδρόμου εύθραυστου Χ χρωμοσώματος. Αυτή η ένωση έχει επίσης δοκιμαστεί στο παρελθόν σε περισσότερους από 4.000 ασθενείς (περισσότερα από 1000 έτη ασθενών έκθεσης) και παρατηρήθηκε ότι έχει ευνοϊκά προφίλ ασφάλειας και βιοδιαθεσιμότητας. Η Ovid εκπονεί μια βασική κλινική δοκιμή Φάσης 3 με τη δραστική ουσία στο σύνδρομο Angelman (NEPTUNE) και έχει ολοκληρώσει μια κλινική δοκιμή Φάσης 2 που εντόπισε το σήμα της στο σύνδρομο Εύθραυστου Χ (ROCKET).
Η δραστική ουσία έχει χαρακτηριστεί ως μέσο αντιμετώπισης για τη Σπάνια Παιδιατρική Νόσο από τον FDA για τη θεραπεία του συνδρόμου Αngelman. Ο FDA επίσης έχει χαρακτηρίσει το νέο φάρμακο ως Ορφανό Φάρμακο και Ταχείας Διαδικασίας (fast track) τόσο για τη θεραπεία συνδρόμου Angelman όσο και συνδρόμου Εύθραυστου Χ χρωμοσώματος. Επιπρόσθετα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) το έχει χαρακτηρίσει ως ορφανό φάρμακο για τη θεραπεία του συνδρόμου Angelman. Το Γραφείο Διπλωμάτων Ευρεσιτεχνίας και Εμπορικών Σημάτων των ΗΠΑ έχει χορηγήσει στην Ovid διπλώματα ευρεσιτεχνίας με αντικείμενο τη θεραπεία του συνδρόμου Angelman και του συνδρόμου Εύθραυστου Χ χρωμοσώματος, χρησιμοποιώντας την δραστική ουσία. Τα χορηγηθέντα διπλώματα ευρεσιτεχνίας λήγουν το 2035 χωρίς επεκτάσεις από τις ρυθμιστικές αρχές.
